Akcie spoločnosti Scholar Rock Holding Corp. (SRRK.US) vystrelili o viac ako 315 % po oznámení pozitívnych výsledkov z fázy 3 klinickej štúdie SAPPHIRE pre liek apitegromab, určený na liečbu spinálnej svalovej atrofie (SMA).
Štúdia splnila svoj primárny cieľ, pričom ukázala štatisticky významné zlepšenie motorických funkcií merané pomocou Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE). 30,4 % pacientov užívajúcich apitegromab zaznamenalo zlepšenie o viac ako 3 body, v porovnaní s 12,5 % u pacientov s placebom.
Začnite investovať ešte dnes alebo vyskúšajte demo zdarma
OTVORIŤ OBCHODNÝ ÚČET VYSKÚŠAŤ DEMO Stiahnuť mobilnú aplikáciu Stiahnuť mobilnú aplikáciuDr. Jay Backstrom, prezident a generálny riaditeľ Scholar Rock, vyjadril nadšenie: "Výsledky jasne demonštrujú silné a klinicky významné zlepšenie motorických funkcií u pacientov so SMA."
Spoločnosť plánuje podať žiadosť o povolenie biologického liečiva v USA a marketingové povolenie v EÚ v prvom štvrťroku 2025.
V štúdii sa nezistili žiadne nové bezpečnostné riziká a profil lieku bol konzistentný s predchádzajúcou fázou 2 štúdie TOPAZ.
Analytici z Truist uviedli, že štúdia ukázala klinicky významné zlepšenie o 1,8 bodu v porovnaní s placebom, čo posilňuje potrebu efektívnych liečebných možností pre SMA. Potvrdili svoje kúpne odporúčanie pre akcie Scholar Rock a zvýšili cieľovú cenu z 20 na 36 dolárov za akciu.
"Vidíme to ako potvrdenie platformy TGFbeta spoločnosti a ich stratégie hodnotiť anti-myostatín (liek, ktorý zlepšuje svalstvo) v kombinácii s liekom zameraným na genetickú príčinu ochorenia," uviedol Truist.
Wedbush tiež pochválil výsledky a uviedol, že pozornosť sa teraz presúva na schválenie a komercializáciu. Zvýšili svoju cieľovú cenu z 25 na 27 dolárov a zopakovali outperform rating, čo je ekvivalent kúpneho odporúčania.
Spinálna svalová atrofia je zriedkavé genetické neuromuskulárne ochorenie, ktoré postihuje odhadom 30 000 až 35 000 ľudí v USA a Európe. Symptómy zahŕňajú stratu motorických neurónov, atrofiu dobrovoľných svalov končatín a trupu a progresívnu svalovú slabosť.
Scholar Rock zapojil do štúdie 156 pacientov vo veku od 2 do 21 rokov a použil dve dávky lieku. Spoločnosť získala status zrýchleného schvaľovania, liek na vzácne ochorenia a liek pre vzácne pediatrické ochorenia od FDA a podobné označenia od Európskej liekovej agentúry.
Liek bol dobre tolerovaný vo všetkých vekových skupinách, bez rozdielov v profiloch nežiaducich účinkov medzi použitými dávkami.
Scholar Rock tiež skúma, či liečba môže pomôcť uchovať svalovú hmotu často stratenú počas rýchleho úbytku hmotnosti u pacientov užívajúcich novú triedu GLP-1 liekov. Ak bude apitegromab schválený, bude to prvý schválený liek spoločnosti.
_f352dadf3a.png)
Tento materiál je marketingovou komunikáciou v zmysle čl. 24 ods. 3 smernice Európskeho parlamentu a Rady 2014/65/EÚ z 15. mája 2014 o trhoch s finančnými nástrojmi, ktorou sa mení smernica 2002/92/ES a smernica 2011/61/EÚ (MiFID II). Marketingová komunikácia nie je investičným odporúčaním ani informáciou odporúčajúcou alebo navrhujúcou investičnú stratégiu v zmysle nariadenia Európskeho parlamentu a Rady (EÚ) č. 596/2014 zo 16. apríla 2014 o zneužívaní trhu (nariadenie o zneužívaní trhu) a o zrušení smernice Európskeho parlamentu a Rady 2003/6/ES a smerníc Komisie 2003/124/ES, 2003/125/ES a 2004/72/ES a delegovaného nariadenia Komisie (EÚ) 2016/958 z 9. marca 2016, ktorým sa dopĺňa nariadenie Európskeho parlamentu a Rady (EÚ) č. 596/2014, pokiaľ ide o regulačné technické predpisy upravujúce technické opatrenia na objektívnu prezentáciu investičných odporúčaní alebo iných informácií, ktorými sa odporúča alebo navrhuje investičná stratégia, a na zverejňovanie osobitných záujmov alebo uvádzanie konfliktov záujmov v zmysle zákona č. 566/2001 Z. z. o cenných papieroch a investičných službách. Marketingová komunikácia je pripravená s najvyššou starostlivosťou, objektivitou, prezentuje fakty známe autorovi k dátumu prípravy a neobsahuje žiadne hodnotiace prvky. Marketingová komunikácia je pripravená bez zohľadnenia potrieb klienta, jeho individuálnej finančnej situácie a nijakým spôsobom nepredstavuje investičnú stratégiu. Marketingová komunikácia nepredstavuje ponuku na predaj, ponuku, predplatné, výzvu na nákup, reklamu alebo propagáciu akýchkoľvek finančných nástrojov. XTB S.A. organizačná zložka nezodpovedá za žiadne kroky alebo opomenutia klienta, najmä za nadobudnutie alebo predaj finančných nástrojov. XTB nezodpovedá za žiadnu stratu alebo škodu, vrátane, bez obmedzenia, akejkoľvek straty, ktorá môže vzniknúť priamo alebo nepriamo, spôsobená na základe informácií obsiahnutých v tejto marketingovej komunikácii. V prípade, že marketingová komunikácia obsahuje akékoľvek informácie o akýchkoľvek výsledkoch týkajúcich sa finančných nástrojov v nej uvedených, nepredstavujú žiadnu záruku ani prognózu budúcich výsledkov. Minulá výkonnosť nemusí nevyhnutne naznačovať budúce výsledky a každá osoba konajúca na základe týchto informácií tak robí výlučne na vlastné riziko.
