Destacado del mercado: el avance en medicina conquista el mercado de valores

Gracias a un avance en biotecnología realizado por dos investigadores galardonados con el Premio Nobel en 2020, pronto será posible tratar enfermedades genéticas y el cáncer mediante el intercambio selectivo de genes. El innovador método CRISPR/Cas9 también ha despertado interés entre los inversores, gracias al cual ambos premios Nobel pudieron crear empresas independientes y cotizarlas en bolsa, lo que nos permite evaluar el desarrollo de esta tecnología y su potencial prometedor.

Un gran avance en el tratamiento de enfermedades genéticas

En 2020, Emmanuelle Charpentier y Jennifer Doudna recibieron el Premio Nobel de Química por "desarrollar un método de edición del genoma" - CRISPR/Cas9 - cuyo mecanismo se describió por primera vez en 2012. La técnica de ingeniería genética mencionada anteriormente ha permitido a los científicos manipular los genes. no solo de animales y humanos, sino también de plantas, lo que amplía significativamente el espectro potencial del uso de este método también en términos comerciales. Ambos premios Nobel fundaron empresas llamadas CRISPR Therapeutics e Intellia Therapeutics. Ambas compañías ya han producido medicamentos aprobados para su comercialización por los reguladores de la FDA de EE. UU. Las mayores empresas de la industria farmacéutica, como Regeneron o Bayer, co-crean CRISPR y asumen el reto de combatir enfermedades hasta ahora incurables y mortales. La implementación de ADN extraño en la parte seleccionada del genoma permite "reemplazar" el gen mutado por el correcto. Este método ya se utiliza en el tratamiento de enfermedades monogenéticas como la anemia de células falciformes, la fibrosis quística o la distrofia muscular de Duchenne. Gracias al método CRISPR/Cas9, descrito por primera vez hace 10 años, las empresas de la industria alimentaria pueden modificar sus cultivos de una manera diferente a los organismos genéticamente modificados (OGM).

¿Qué es CRISPR/Cas9 y cómo funciona la edición del genoma?

CRISPR-Cas9 se adaptó de un sistema de edición del genoma natural que las bacterias utilizan como defensa inmunitaria. Gracias al uso de la enzima Cas9, los científicos pueden "cortar" fragmentos de ADN específicos, p. las que contengan una variante genética desfavorable, y sustituirlas por la sana. El Cas9 sigue el ARN guía hasta la misma ubicación en la secuencia de ADN y hace un corte en ambas cadenas del ADN. Aunque la célula es capaz de volver a unir dichos fragmentos de ADN rotos, este proceso es imperfecto y conduce a numerosos cambios en el genoma y, en consecuencia, a la desactivación del gen presente en ese lugar. Gracias a esto, la tecnología CRISPR posibilita la incorporación de otra pieza de ADN en el lugar indicado. Este método permite tratar no solo las enfermedades causadas por la versión anormal del gen, que a su vez conducen a la producción de una proteína defectuosa, sino también las causadas por la falta de una proteína necesaria para el buen funcionamiento del organismo.

Tamaño del mercado CRISPR y previsiones para los próximos años

El mercado global de tecnología CRISPR se valoró en 2.200$ millones en 2021. La CAGR (tasa de crecimiento anual promedio) proyectada en el período de 2021 a 2030 es cercana al 20%. Se espera que el mercado mundial de la tecnología CRISPR alcance los 11.600$ millones para 2030.

https://www.sphericalinsights.com/reports/crispr-technology-market

Los mercados más grandes y de más rápido crecimiento

Según las previsiones, Asia y el Pacífico serán los mercados con un desarrollo más dinámico en términos de tecnología CRISPR. Entre todas las regiones, América del Norte surgió como el mercado más grande para la tecnología CRISPR, con una participación de aproximadamente el 34,67 % y 2251,21 millones de ingresos en 2021. Se prevé que el mercado CRISPR en la región de América del Norte experimente un crecimiento significativo durante el período de pronóstico debido a los múltiples beneficios del uso de la tecnología CRISPR y numerosas innovaciones tecnológicas y aprobaciones de productos, así como la legislación implementada por el gobierno.

https://www.grandviewresearch.com/industry-analysis/crispr-associated-cas-genes-market

Fuente: Oficina del Censo de EE. UU., Illumina, NHGRI 2019

En la década de 1990, el costo del proceso de secuenciación del genoma humano era elevado, costaba 2700 millones de dólares y tardaba casi 13 años. Hoy en día, los costos rondan los $700 y el proceso toma solo unos días. Mejorar las estadísticas crea oportunidades para implementar nuevas soluciones e investigar datos junto con el desarrollo de un modelo de negocio óptimo. En 2020, gracias a la edición de los genes CRISPR-Cas9, se logró eliminar por primera vez una mutación genética defectuosa en el cuerpo humano.

5 empresas interesantes que utilizan el método CRISPR

Terapéutica CRISPR (CRSP.US)

La compañía es el editor de genes líder en el mundo y fue fundada en 2012 por Emmanuelle Charpentier, ganadora del Premio Nobel de Química 2020, y Rodger Novak. La empresa se ha asociado con Bayer y Vertex. La cooperación con Bayer resultó en la creación de una empresa conjunta: Casebia Therapeutics. Bayer se comprometió a financiar las operaciones de la empresa con 300$ millones en un período de 5 años. CRISPR Therapeutics posee el 50% de Casebia. La empresa se centra en el tratamiento de la ceguera, los defectos cardíacos y las enfermedades de la sangre mediante el método Cas-9. La empresa ya ha implementado el fármaco CTX001, aprobado por la FDA (Administración Federal de Medicamentos), que se utiliza para el tratamiento de la beta talasemia y la enfermedad de células falciformes. Para desarrollar el fármaco CTX001, la empresa estableció una cooperación con Vertex, que adquirió una participación del 60 % en el programa de investigación e invirtió 900 millones de dólares. El valor estimado del programa para combatir ambas enfermedades alcanzó aproximadamente 9.000$ millones. CRISPR Therapeutics parece tener un modelo bien diversificado y completo de métodos aplicados gracias al uso de dos métodos de edición de genes conocidos como LVP y AAV y la tecnología LNP con licencia del Instituto Tecnológico de Massachusetts. La empresa, junto con StrideBio, está desarrollando soluciones para mejorar el método AAV y aumentar la producción.

Fuente: xStation5

Intellia Therapeutics (NTLA.US)

Intellia fue fundada por Nessan Bermingham y Jennifer Doudna, ganadora del Premio Nobel 2020. La empresa se ha asociado con Novartis y Regeneron. Los accionistas incluyen los fondos de inversión BlackRock, Vanguard y ArkInvest. El programa más prometedor es NTLA-2001, cuyo objetivo es reducir la concentración de amiloidosis por transtiretina. El programa ya le ha proporcionado a la compañía casi 700$ millones de beneficios. Intellia lo implementa en cooperación con Regeneron. Intellia está trabajando con Novartis para desarrollar NTLA-2002 para combatir el edema subcutáneo hereditario. Las empresas también están trabajando en el proyecto OTQ 923 destinado a encontrar una cura para la enfermedad de células falciformes. Se estima que el programa generará entre 5.000 y 6.000 millones de dólares en ingresos. Intellia también se ha asociado con Cellex y Blackstone en colaboración donde se enfoca en las llamadas terapias alogénicas universales. Intellia opera en el mercado estadounidense. Como única empresa en la industria, cuenta con un programa para combatir la leucemia aguda, NTLA-5001. El valor potencial de los ingresos solo en el mercado estadounidense se estima en 6 a 8 mil millones de dólares. Al igual que CRISPR Therapeutics, Intellia utiliza métodos LNP y AAV. Junto con Regeneron, la compañía también está explorando un método de administración "híbrido" LNP-AAV que podría obtener una ventaja potencial.

Fuente: xStation5

Beam Therapeutics (BEAM.US)

La compañía dice que su enfoque ofrece varias ventajas sobre otras técnicas CRISPR. Estos incluyen la capacidad de apuntar con precisión a una secuencia de genes específica y editar genes sin consecuencias no deseadas, como reordenamientos del genoma en una escala mayor que la prevista. Beam aún no está tan avanzado como las empresas de la industria centradas en CRISPR. La compañía está en el proceso de introducir al candidato principal BEAM-101 en los ensayos clínicos de Fase 1/2 para combatir la enfermedad de células falciformes. También ejecuta programas preclínicos que utilizan la edición de bases de datos para tratar la beta talasemia, la leucemia y varias otras enfermedades genéticas. La capitalización de la empresa está en un nivel similar en comparación con otras empresas CRISPR con líneas de producción mucho más avanzadas. Sin embargo, el potencial a largo plazo de la tecnología Beam puede justificar la alta valoración actual.

Fuente: xStation5

Editas Medicine (EDIT.US)

Editas Medicine es líder en el desarrollo de terapias para enfermedades oculares raras basadas en la tecnología de edición de genes CRISPR. En septiembre de 2021, la empresa anunció los resultados preliminares del ensayo de fase 1/2 BRILLIANCE de EDIT-101, utilizado para el tratamiento de la amaurosis congénita de Leber 10 (LCA10). Los inversores estaban decepcionados con estos datos. Sin embargo, es posible que más pruebas de dosis más altas de la terapia basada en CRISPR puedan mejorar los resultados en el futuro. Editas también tiene otro candidato en fase clínica, EDIT-301. Al igual que los principales programas Beam y CRISPR Therapeutics, EDIT-301 se enfoca en la enfermedad de células falciformes. Sin embargo, Editas cree que su enfoque de editar los genes HBG1 y HBG2 podría proporcionar una ventaja sobre los rivales que editan el gen BCL11A. La compañía espera llevar EDIT-301 a ensayos clínicos como tratamiento para la talasemia beta dependiente de transfusiones. En los últimos años, Editas generalmente ha sido visto como uno de los principales productores de medicamentos enfocados en CRISPR. Sin embargo, los resultados preliminares mixtos de EDIT-101 dejaron a Editas con una capitalización de mercado mucho menor que otros ganadores iniciales, incluidos CRISPR Therapeutics e Intellia Therapeutics.

Fuente: xStation5

Sangamo Therapeutics (SGMO.US)

Sangamo se fundó en 1995 como Sangamo BioSciences, Inc. y se centró en la investigación de nuevas tecnologías de edición del genoma. La empresa se asoció con Pfizer para desarrollar tratamientos para la hemofilia A y la ELA. Sangamo Therapeutics es la única empresa centrada únicamente en el desarrollo de nucleasas con dedos de zinc (ZFN) como herramienta de ingeniería genética. La empresa utiliza la herramienta en terapias de edición de genes tanto ex vivo como in vivo, así como una herramienta de regulación del genoma. Actualmente, la compañía patrocina ensayos clínicos en anemia de células falciformes y beta talasemia en los que se utilizan ZFN para la edición de genes. La empresa ha establecido asociaciones con muchas empresas líderes, como Pfizer, Biogen, Novartis, Takeda, Sanofi y Kite Pharma.

Fuente: xStation5