Akcie společnosti Scholar Rock Holding Corp. (SRRK.US) vystřelily o více než 315 % po oznámení pozitivních výsledků z fáze 3 klinické studie SAPPHIRE pro léčivo apitegromab, určené k léčbě spinální svalové atrofie (SMA).
Studie splnila svůj primární cíl, když ukázala statisticky významné zlepšení motorických funkcí měřených pomocí Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE). 30,4 % pacientů užívajících apitegromab zaznamenalo zlepšení o více než 3 body, ve srovnání s 12,5 % u pacientů s placebem.
Začněte investovat ještě dnes nebo vyzkoušejte testovací účet zdarma
OTEVŘÍT ÚČET VYZKOUŠET TESTOVACÍ ÚČET Stáhnout mobilní aplikaci Stáhnout mobilní aplikaciDr. Jay Backstrom, prezident a generální ředitel Scholar Rock, vyjádřil nadšení: "Výsledky jasně ukazují silné a klinicky významné zlepšení motorických funkcí u pacientů se SMA."
Společnost plánuje podat žádost o schválení biologického léčiva v USA a žádost o registraci v EU v prvním čtvrtletí 2025.
Ve studii nebyly zjištěny žádné nové bezpečnostní nálezy a profil léčiva byl konzistentní s předchozí fází 2 studie TOPAZ.
Analytici z Truist uvedli, že studie ukázala klinicky významné zlepšení o 1,8 bodu ve srovnání s placebem, což posiluje potřebu efektivních léčebných možností pro SMA. Potvrdili své doporučení k nákupu akcií Scholar Rock a zvýšili cílovou cenu z 20 na 36 dolarů za akcii.
"Vidíme to jako potvrzení platformy TGFbeta společnosti a jejich strategie hodnotit anti-myostatin (lék, který zlepšuje svalovou hmotu) v kombinaci s lékem zaměřeným na genetickou příčinu onemocnění," uvedl Truist.
Wedbush také pochválil výsledky a uvedl, že pozornost se nyní přesouvá na schválení a komercializaci. Zvýšili svou cílovou cenu z 25 na 27 dolarů a zopakovali rating outperform, což je ekvivalent doporučení k nákupu.
Spinální svalová atrofie je vzácné genetické neuromuskulární onemocnění, které postihuje odhadem 30 000 až 35 000 lidí v USA a Evropě. Symptomy zahrnují ztrátu motorických neuronů, atrofii volních svalů končetin a trupu a progresivní svalovou slabost.
Scholar Rock do studie zapojil 156 pacientů ve věku od 2 do 21 let a použil dvě dávky léčiva. Společnost získala status zrychleného schvalování, léku na vzácná onemocnění a léku pro vzácná pediatrická onemocnění od FDA, a podobná označení od Evropské lékové agentury.
Lék byl dobře snášen ve všech věkových skupinách, bez rozdílů v profilech nežádoucích účinků mezi použitými dávkami.
Scholar Rock také zkoumá, zda léčba může pomoci uchovat svalovou hmotu, často ztracenou během rychlého úbytku hmotnosti u pacientů užívajících novou třídu GLP-1 léčiv. Pokud bude apitegromab schválen, bude to první schválený lék společnosti._539dfe18d6.png)
Rozdílové smlouvy jsou komplexní nástroje a v důsledku použití finanční páky jsou spojeny s vysokým rizikem rychlého vzniku finanční ztráty. U 74 % účtů retailových investorů došlo při obchodování s rozdílovými smlouvami u tohoto poskytovatele ke vzniku ztráty. Měli byste zvážit, zda rozumíte tomu, jak rozdílové smlouvy fungují, a zda si můžete dovolit vysoké riziko ztráty svých finančních prostředků. Investování je rizikové. Investujte zodpovědně. Tento materiál je marketingovou komunikací ve smyslu čl. 24 odst. 3 směrnice Evropského parlamentu a Rady 2014/65/EU ze dne 15. května 2014 o trzích finančních nástrojů, kterou se mění směrnice 2002/92/ES a směrnice 2011/61/EU (MiFID II). Marketingová komunikace není investiční doporučení ani informace doporučující či navrhující investiční strategii ve smyslu nařízení Evropského parlamentu a Rady (EU) č. 596/2014 ze dne 16. dubna 2014 o zneužívání trhu (nařízení o zneužívání trhu) a o zrušení směrnice Evropského parlamentu a Rady 2003/6/ES a směrnic Komise 2003/124/ES, 2003/125/ES a 2004/72/ES a nařízení Komise v přenesené pravomoci (EU) 2016/958 ze dne 9. března 2016, kterým se doplňuje nařízení Evropského parlamentu a Rady (EU) č. 596/2014, pokud jde o regulační technické normy pro technická ujednání pro objektivní předkládání investičních doporučení nebo jiných informací doporučujících nebo navrhujících investiční strategie a pro zveřejnění konkrétních zájmů nebo náznaků střetu zájmů nebo jakékoli jiné rady, a to i v oblasti investičního poradenství, ve smyslu zákona č. 256/2004 Sb., o podnikání na kapitálovém trhu. Marketingová komunikace je připravena s nejvyšší pečlivostí, objektivitou, prezentuje fakta známé autorovi k datu přípravy a neobsahuje žádné hodnotící prvky. Marketingová komunikace je připravena bez zohlednění potřeb klienta, jeho individuální finanční situace a nijak nepředstavuje investiční strategii. Marketingová komunikace nepředstavuje nabídku k prodeji, nabídku, předplatné, výzvu na nákup, reklamu nebo propagaci jakýchkoliv finančních nástrojů. Společnost XTB S.A., organizační složka nenese odpovědnost za jakékoli jednání nebo opomenutí klienta, zejména za získání nebo zcizení finančních nástrojů, na základě informací obsažených v této marketingové komunikaci. V případě, že marketingová komunikace obsahuje jakékoli informace o jakýchkoli výsledcích týkajících se finančních nástrojů v nich uvedených, nepředstavují žádnou záruku ani předpověď ohledně budoucích výsledků. Minulá výkonnost nemusí nutně vypovídat o budoucích výsledcích a každá osoba jednající na základě těchto informací tak činí zcela na vlastní riziko.
